Μήνυμα ελπίδας για την πορεία της υγείας του Παναγιώτη-Ραφαήλ Γλωσσιώτη έστειλε ο κορυφαίος ιατρός Βασίλης Δάρρας που ανέλαβε τη θεραπεία του στο διάσημο Νοσοκομείο Παίδων της Βοστώνης.
Οομογενής ιατρός, επικεφαλής τους Παιδιατρικού Νευρολογικού Τμήματος, χορήγησε χθες το πρωί την γονιδιακή θεραπεία στον μικρό Παναγιώτη - Ραφαήλ - ο οποίος πάσχει απο νωτιαία μυική ατροφία τύπου 1 - και έτσι ξεκίνησε η αντίστροφη μέτρηση της παρακολούθησης των αποτελεσμάτων της πορείας της υγείας του.
Μιλώντας αποκλειστικά στον realfm και τον ΑΝΤ1, o κ. Δάρρας, θέλησε να στείλει με την συνέντευξή του όπως είπε χαρακτηριστικά «το κατάλληλο και το αληθινό μήνυμα» για την γονιδιακή θεραπεία που εφαρμόζεται στο Νοσοκομείο Παίδων της Βοστώνης. Είναι ένα μήνυμα ελπίδας για τον Παναγιώτη - Ραφαήλ αλλά και για τα υπόλοιπα παιδιά που πάσχουν απο την σπάνια ασθένεια γιατί πλέον υπάρχουν καλά αποτελέσματα και η ασθένεια είναι στόχος πολλών ερευνητικών προσπαθειών και κέντρων. Ωστόσο, ο ομογενής ιατρός ξεκαθάρισε οτι η γονιδιακή θεραπεία αποσκοπεί στην «βελτίωση και στην επιβίωση του και όχι και στην τελική αποθεραπεία του παιδιού» διαλύοντας τις όποιες φήμες που κυκλοφορούσαν. Ο διάσημος νευρολόγος απέφυγε να κάνει οποιαδήποτε εκτίμηση και πρόβλεψη της κατάστασης για τον Παναγιώτη - Ραφαήλ και επισήμανε οτι οι θεραπείες είναι νέες, δεν υπάρχει μεγάλη εμπειρία και υπάρχει πάντα το ενδεχόμενο των παρενεργειών.
Ο Bασίλης Δάρρας εκτιμά ότι μια καλή εικόνα για τα αποτελέσματα της θεραπείας θα υπάρχει σε περίπου τρείς μήνες αλλά καλύτερη εικόνα σ’ έναν χρόνο. Τέλος, ο κ. Δάρρας εξέφρασε την ευχάριστη έκπληξη του για το ποσό των 3,4 εκατομμυρίων ευρώ που συγκεντρώθηκε για τον 18 μηνών συμπατριώτη του τονίζοντας ότι είναι «ένα μεγάλο βήμα για την ευαισθητοποίηση της ελληνικής κοινής γνώμης για τέτοιου είδους ασθένειες».
Ο Βασίλης Δάρρας είναι ερευνητής και καθηγητής του πανεπιστημίου του Harvard με καταγωγή από το χωριό Καστανιά της Σάμου και απόφοιτος της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Αθηνών.
-Σήμερα (χθες) ήταν μια μεγάλη ημέρα προσμονής για την οικογένεια αλλά και για όλους εκείνους που τους στήριξαν
«Υπάρχει πάντα μια σχετική αγωνία διότι η θεραπεία αυτή ενέχει κινδύνους. Και οι κίνδυνοι αυτοί δεν παρουσιάζονται κατευθείαν. Η χορήγηση του φαρμάκου δεν είναι κάτι το πολύ δύσκολο, απλά βάζουμε μια ενδοφλέβια, προετοιμάζει το φάρμακο και το δίνουμε ενδοφλεβίως μέσα σε μία ώρα περίπου. Οπως έχω εξηγήσει στην οικογένεια υπάρχει πάντα το ενδεχόμενο παρενεργειών. Συναντήθηκα μαζί τους χθες και τους εξήγησα την λειτουργία του ήπατος και του συκωτιού, τις γενικές του αίματος και τα αιμοπετάλια και άλλα πράγματα τα οποία που μπορούν να δημιουργηθούν. Αλλά βέβαια η πιθανότητα είναι μικρή δεν είναι τόσο μεγάλη»
-Πριν ξεκινήσετε την γονιδιακή θεραπεία στον μικρό Παναγιώτη - Ραφαήλ κάνετε μια σειρά εξετάσεων. Ποια ηταν τα αποτελέσματα της και πώς τα αξιολογείτε.
«Οι εξετάσεις βγήκαν όλες φυσιολογικές. Δεν θα μπορούσαμε να δίναμε την γονιδιακή θεραπεία αν είχαμε κάποιο πρόβλημα με τις εξετάσεις. Για παράδειγμα αν τα ηπατικά ένζυμα ήταν υψηλά δεν μπορούσαμε να δώσουμε την θεραπεία. Οι εξετάσεις έγιναν την περασμένη Παρασκευή και την περασμένη Δευτέρα, βγήκαν φυσιολογικές, ο τίτλος των αντισωμάτων εναντίον του ιού ήταν πολύ χαμηλός το οποίο είναι πάρα πολύ σπουδαίο και ξέραμε απο την περασμένη Τρίτη οτι το παιδί αυτό πρέπει να πάρει την θεραπεία η οποία έγινε σήμερα (χθες) πρωί.”
-Ποια ήταν η αντίδραση των γονιών όταν χορηγήσατε την γονιδιακή θεραπεία γιατί περίμεναν πάρα πολύ καιρό αυτή την στιγμή.
“Οι γονείς φαίνονταν ενθουσιασμένοι, πάρα πολύ χαρούμενοι γιατί περίμεναν πάρα πολύ καιρό για να πάρει την θεραπεία ο Παναγιώτης – Ραφαήλ . Ολα πήγαν καλά, φαίνονται προς το παρόν πάρα πολύ χαρούμενοι ότι κατάφεραν να πετύχουν κάτι τέτοιο, το οποίο και οι ίδιοι το θεωρούσαν αδύνατον και εγώ ο ίδιος που είχα στείλει e-mails πρν απο 6 μήνες το θεωρούσα αδύνατο λόγω του τεράστιου ποσού που έπρεπε να συγκεντρωθεί για να γίνει αυτή η θεραπεία»
Πώς αξιολογείτε την περίπτωση του μικρού Παναγιώτη – Ραφαήλ ως ιατρικό περιστατικό.
«O τύπος της νωτιαίας μυικής ατροφίας που έχει ο Παναγιώτης – Ραφαήλ είναι ο τύπος 1 (SMA1) ο οποίος είναι ο πιο σοβαρός απο τις διάφορες μορφές της αρρώστιας αυτής γιατι υπάρχει τύπος 2, τύπος 3 και τύπος 4. Αλλά εάν δεί κανείς το παιδί όπως είναι τώρα και παρά το γεγονός ότι έχει τον τύπο 1, το παιδάκι αυτό έχει κάνει αρκετές προόδους όσον αφορά ην κινητική του λειτουργία με το φάρμακο που έπαιρνε μέχρι τώρα. Hδη είχε κάνει αρκετές προόδους με την έννοια ότι κάθεται, έχει αρκετή δύναμη στα άνω άκρα, αλλα παρ’ όλα αυτά υπάρχει δυνατότητα περαιτέρω βελτίωσης. Θα μπορούσα να πω ότι το παιδί αυτό είναι σε καλή κατάσταση σε σχέση με άλλα παιδιά που έχει δεί στο παρελθόν»
Ηταν οριακά χρονικά σ’ ότι αφορά την λήψη της γονιδιακής θεραπείας γιατί οι γονείς βιάζονταν να μεταβούν στην Βοστώνη.
«Οπως είπα το παιδί φαίνεται να είναι σε αρκετά καλή κατάσταση, παρ’όλα αυτά υπάρχουν κίνδυνοι, όπως είναι οι λοιμώξεις του αναπνευστικού κ.α αλλά υπήρχε και το όριο της ηλικίας με την έννοια δεν μπορούμε να δώσουμε θεραπεία αυτή σε παιδί που είναι άνω των δύο ετών. Ο Παναγιώτης Ραφαήλ είναι 19 μηνών τώρα ,οπότε υπήρχε κι αυτή η χρονική πίεση.Το άλλο δεδομένο είναι ότι όσο περιμένει κανείς περισσότερο τόσο το χειρότερο. Ολες αυτές οι θεραπείες φαίνεται να λειτουργούν καλύτερα όταν το παιδί τις παίρνει σε μικρότερη ηλικία».
-Μπορείτε να κάνετε μια εκτίμηση; Ξέρω ότι είναι νωρίς με βάση και τα αποτελέσματα των εξετάσεων αλλά και με βάση την εμπειρία σας το ποια θα είναι η πορεία του; Η όχι;
“Aυτό είναι λιγάκι δύσκολο γιατί κάθε παιδί είναι διαφορετικό.Επίσης δεν υπάρχει μεγάλη εμπειρία με παιδιά που έχουν πάρει και τα δύο φάρμακα. Δηλαδή εδώ στο δικό μας το τμήμα έχουμε κάνει έρευνες στο παρελθόν για παιδιά που έχουν τύπο 1 μέχρι την ηλικία των 6 μηνών τα οποία πήραν μονάχα την γονιδιακή θεραπεία. Κάνουμε έρευνες σε παιδιά που έχουν τον τύπο 2 τα οποία παίρνουν μόνο γονιδιακή θεραπεία.Αλλά όσον αφορά αυτή τη διπλή θεραπεία μόνο τρία παιδιά. Ο Παναγιώτης - Ραφαήλ είναι μόνο το τρίτο παιδί που έχει πάρει και τα δύο».
-Τι προέκυψε στις δύο προηγούμενες περιπτώσεις. Ποια ήταν τα αποτελέσματα;
«Το πρώτο παιδί έχει πάει πάρα πολύ καλά υπό την έννοια υπάρχει βελτίωση και νομίζω ότι οφείλεται στην γονιδιακή θεραπεία.Δεν μπορώ να δώσω λεπτομέρειες ,αλλα η θεραπεία έχει βοηθήσει αυτό το παιδί αρκετά, αλλά πέρασαν κάπου τρείς μήνες για να δούμε το αποτελέσμα αυτό.Το δεύτερο πήρε την θεραπεία πριν απο 1 ½ μήνα και νομίζω οτι ειναι νωρίς για να βγάλει κανείς συμπεράσματα. Γιατί πρέπει να περνούν αρκετοί μήνες για να βγάλει κανείς τα αποτελέσματα».
-Πότε χρονικά θα έχετε μια εικόνα ότι γονιδιακή θεραπεία θα είναι θετική για τον Παναγιώτη Ραφαήλ. Πόσο καιρός πρέπει να περάσει για να εξαχθούν ασφαλή συμπεράσματα;
“Εχουμε δει βελτιώσεις μέσα σε ενα μήνα αλλά συνήθως μια καλή εικόνα δημιουργείται σ’ ένα χρονικό διάστημα 3 μηνών αλλά καλύτερη εικόνα θα έχουμε περίπου σ’ έναν χρόνο».
-Μπορείτε να μου διευκρινήσετε τι αναμένουμε; Πρόκεται για τελική θεραπεία ή απλά για μια βελτίωση; Πού αποσκοπεί η θεραπεία που κάνετε;
«Αυτό που λέγεται ότι η θεραπεία αυτή μπορεί να οδηγήσει στην τελική αποθεραπεία του παιδιου δεν ισχύει. Τα παιδιά που έχουν αυτά τα συμπτώματα δεν μπορούν και είναι αδύνατον να θεραπευτούν 100%. Ο λόγος είναι γιατί έχουν ήδη χάσει αρκετά κύτταρα στον νωτιαίο μυελό, έχουν χάσει μεγάλο ποσοστό κινητικών νευρώνων και γι’ αυτό καμμία θεραπεία δεν μπορεί να οδηγήσει στην τελειωτική αποθεραπεία του παιδιού. Απλά αποσκοπούμε σε κάποια βελτίωση αποσκοπούμε στην επιβίωση του παιδιού, βελτίωση στην κινητική λειτουργία και αναπνευστική λειτουργία».
-Υπάρχει ένας συγκεκριμένος χρονικός ορίζοντας που μπορεί να παιδί να ζήσει;
“Aυτο δέν το ξέρουμε. Οι θεραπείες ειναι καινούργιες, δεν έχουμε μεγάλη εμπειρία.Τα παιδιά αυτά δεν τα έχουμε παρακολουθήσει για πολλά χρόνια, επoμένως δεν μπορεί κανείς να ξέρει.Πάντως επειδή ο κίνδυνος είναι οι λοιμώξεις και η αδυναμία του αναπνευστικού συστήματος οποιαδήποτε βοήθεια πάρει το παιδί οσον αφορά την ενδυνάμωση των μυών μπορεί να ελλατώσει τον κίνδυνο (του θανάτου) αλλά πόσο δεν μπορούμε να ξέρουμε, είναι πολύ δύσκολο να το ξέρει κανείς αυτό».
-Στην Ευρώπη αυτό το φάρμακο που χορηγήσατε δεν έχει εγκριθεί. Θα ήθελα το σxόλιό σας.
«Δεν εγκριθεί γιατί οι έρευνες συνεχίζονται στην Ευρώπη. Αρχισαν οι έρευνες πρώτα στην Αμερική και οι έρευνες στην Ευρώπη έχουν καθυστερήσει τουλάχιστον ένα χρόνο και γι αυτό νομίζω είναι ο πιο σημαντικός λόγος.Η εταιρεία περιμένει να ολοκληρωθούν οι έρευνες στην Ευρώπη προτού κάνουν αίτηση ώστε να εγκριθεί απο τον ευρωπαικο οργανισμο φαρμακων».
-Πώς αντιλαμβάνεται ο μικρός Παναγιώτης- Ραφαήλ το νέο του περιβάλλον στην Βοστώνη;
“To παιδί φαίνεται να έχει προσαρμοστεί αρκετά καλά. Δεν φαίνεται να έχει μεγάλο πρόβλημα όσον αφορά την συμπεριφορά του.Είναι πολύ γλυκό παιδί και είναι πολύ εύκολο όσον αφορά την εξέταση. Δεν φαίνεται να έχει σημαντικό πρόβλημα απο την αλλαγή του περιβάλλοντος».
-Η ασθένεια του Παναγιώτη Ραφαήλ έχει συγκινήσει πάρα πολύ την Ελλάδα.Τι έχετε να πείτε στις οικογένειες που αντιμετωπίζουν το ίδιο πρόβλημα και που περιμένουν την έκβαση αυτής της γονιδιακής θεραπείας;
“Oι οικογένειες πρέπει να ξέρουν ότι οι έρευνες αυτές συνεχίζονται.Οχι μόνο με την γονιδιακή θεραπεία αλλά επίσης και με άλλες θεραπείες που δίνονται απο το στόμα ή ενδοφλεβίως.Αυτό απλώς είναι μόνο η αρχή όσον αφορά την θεραπεία της νωτιαία μυικής ατροφίας.Υπάρχουν πολλά πράγματα τα οποία δεν τα γνωρίζουμε στο στάδιο αυτό. Θα πρέπει να έχουν υπομονή να δούμε τι μπορούν να προσφέρουν όλα αυτά τα φάρμακα αλλά θα πρέπει να καταλάβουν ότι οι θεραπείες αυτές αποσκοπούν στην βελτίωση, τελική αποθεραπεία δεν νομίζω ότι μπορεί να επιτευχθεί με τα φάρμακα αυτά. Ο μόνος τρόπος είναι να γίνει η διάγνωση μόλις γεννηθεί το παιδί και να γίνει η θεραπεία μέσα στις πρώτες εβδομάδες της ζωής του παιδιού.Προς το παρόν έχει επιτευχθεί η πρόληψη της αρρώστειας μέ ένα απο τα δύο φάρμακα. Δεν υπάρχει αρκετή εμπειρία με την γονιδιακή θεραπεία στο θέμα αυτό»
-Είστε ο θεράπων γιατρός ενός μικρού συμπατριώτη σας που έχει συγκινήσει ολόκληρη την Ελλάδα. Υπήρχε μεγάλο ενδιαφέρον απο την ομογένεια εδω στις ΗΠΑ και απο τον Αρχιεπίσκοπο Αμερικής κ.Ελπιδοφόρο .Ολοι κρέμονται απο τα χείλη σας για το τι μέλλει γενέσται. Δεχθήκατε πολλή δημοσιότητα.Ποιά ήταν τα συναισθήματα σας όλο αυτό το διάστημα;
«Η αλήθεια είναι ότι δεν το περίμενα αυτή την δημοσιότητα.Eμείς έχουμε κάνει ήδη αυτή την δουλειά και έχουμε κάνει μελέτες και έχουμε ήδη θεραπεύσει αρκε΄τα παιδιά με την μέθοδο της γονιδιακής θεραπείας αλλά και με το άλλο φάρμακο που υπάρχει. Για μένα σρτην αρχή φαινότα ένα άλλο παιδάκι στο οποίο θα δίναμε αυτή την θεραπεία.Δεν περίμενα αυτή την δημοσιότητα κι αυτό που εμένα με απασχολεί είναι η αλήθεια, να μην διαδίδονται φήμες για πράγματα τα οποία δεν γίνονται.Γι αυτό και έχω μιλήσει μερικές φορές για να βεβαιωθώ ότι το κατάλληλο και αληθινό μήνυμα βγαίνει στον κόσμο και όχι οι φήμες οι οποίες δεν αληθεύουν».
-Ποιο είναι το κατάλληλο μήνυμα;
«To μήνυμα είναι να μην χάνουν την ελπίδα γιατί η ασθένεια αυτή για πολλούς και διαφόρους λόγους έχει γίνει ο στόχος πολλών ερευνητικών προσπαθειών και όπως φαίνεται έχουμε πολυ καλά αποτελέσματα μέχρι τώρα.Πιστεύω οτι θα υπάρχουν κι άλλες θεραπείες στο μέλλον. Επομένως, υπάρχει ελπίδα.Πρέπει να παρακολουθούν τις εξελίξεις, να μιλούν στους γιατρούς τους, οι οποίοι οι περισσότεροι – ειδικά όσοι ασχολούνται με την νευρολογία- είναι αρκετοί ενημερωμένοι. Εγω νομίζω υπάρχουν εξαιρετικοί συναδελφοι στην Ελλάδα οι οποίοι μπορούν να δώσουν πληροφορίες στις οικογένειες αυτές»
-Αρα υπάρχει ελπίδα και για τον Παναγιώτη –Ραφαήλ
«Βεβαίως υπάρχει, σίγουρα υπάρχει».
-Κύριε Δάρρα, μαζεύτηκαν 3,4 εκατομμύρια ευρώ γι αυτό το ταξίδι ελπίδας στην Βοστώνη. Πιστεύατε ποτέ ότι θα μπορούσαν να μαζευτούν τόσα λεφτά σε μια χώρα που μαστίζεται απο την οικονομική κρίση και πολλοί άνθρωποι απο το υστέρημα τους θα βοηθούσαν αυτή την οικογένεια;
«Αυτό το ποσό είναι τεράστιο για χώρες ακόμη και για τα δεδομένα χωρών όπως η Αμερική ή για χώρες της βόρειας Ευρώπης. Δεν το περίμενα εγώ οτι θα μπορούσαν να συγκεντρωθούν τόσα πολλά χρήματα διότι ακόμη και εδώ η χρηματοδότηση αυτής της θεραπείας είναι παρά πολύ δύσκολη απο τις φαρμακευτικές εταιρείες. Το γεγονός ότι συγκεντρώθηκαν τόσα πολλά χρήματα είναι όχι μόνο καλό για τον Παναγιώτη- Ραφαήλ αλλά είναι καλό διότι ο κόσμος έχει ευαισθητοποιηθεί για την ασθένεια αυτή.Πιστεύω ότι υπάρχει ευαισθησία τώρα και για άλλα παιδιά που έχουν παρόμοιες ασθένειες κι αυτό είναι πάρα πολύ σημαντικό. Γιατί στο χώρο αυτό υστερούσε η Ελλάδα για πολλά χρόνια.Νομίζω ότι έγινε ένα μεγάλο βήμα και ο κόσμος έχει μάθει να ενδιαφέρεται για τα παιδιά αυτά με τα πολύ δύσκολα νοσήματα».
Νέα Υόρκη, του Θανάση Κ. Τσίτσα
